Como muchas otras realidades del Tercer Sector, el Proyecto Padres, la Asociación de Pacientes y Padres con Niños que sufren de las Formas Más Severas de Distrofia Muscular (Duchenne y Becker), se enfrenta a un período muy complejo debido a la emergencia del coronavirus y entre las diversas iniciativas que tuvo que cancelar también se celebró la tradicional Conferencia Internacional de Roma, una cita muy importante para la Comunidad de pacientes italianos y no , cuya 18a edición debía tener lugar a finales de febrero.
Para proporcionar a los pacientes, sus padres y toda la comunidad las principales actualizaciones científicas que se difundirían en esa ocasión, Parent Project trabajó en un nuevo portal web, conectado a su sitio web institucional y dedicado enteramente a la investigación de la distrofia duchenne y Becker, que incluye videos, nuevos materiales de difusión temática y más. En particular, una serie de presentaciones en vídeo transmitirán las últimas actualizaciones de los expertos, cuyo discurso se esperaba en la Conferencia de febrero. A estos se sumarán a lo largo del tiempo de otros materiales, en el signo de una actualización continua de la consulta ágil.
En detalle, como explican en proyecto de Padres, «el nuevo portal incluye información sobre patologías, un excursus en el camino hacia el desarrollo de fármacos y un área dedicada a las principales estrategias terapéuticas en las que la investigación está activa. Estos últimos se dividen en dos macrogrupos: por un lado, los enfoques destinados a restaurar la producción de la proteína distrofina, que causa Duchenne y Becker, por otro, los que intervienen en defectos secundarios.»
En este contexto, un espacio específico se dedica a la terapia génica, también contado a través de un nuevo folleto digital que utiliza el lenguaje de los cómics para hacer publicidad sobre esta innovadora área de investigación a la que la comunidad global de pacientes mira con muchas expectativas y esperanzas. «El camino de la terapia génica se convierte en un verdadero viaje – señalan desde el Proyecto Padre – es decir, el gen, que busca el vehículo adecuado para llegar a los músculos donde tratará de activar la producción de distrofias. El lindo protagonista se enfrentará a una variedad de adversidades, incluyendo la hostilidad del sistema inmunológico que amenaza con repeler el vector viral que el propio gen utiliza.»
En otra categoría, sin embargo, encontramos las estrategias más universales que tienen como objetivo combatir la inflamación y la degeneración del tejido muscular, es decir, aquellas que se centran en la fragilidad y debilidad muscular, las centradas en el papel del calcio y la inflamación y las dirigidas a combatir la fibrosis.